10月5日，2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家Karl Deisseroth、德国科学家Peter Hegemann和Georg Nagel，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学领域的发现。这项技术让科学家首次能够在活体大脑中精确地控制特定神经细胞的活动，从而直接研究这些细胞与记忆、情绪和行为之间的关系。评审委员会认为，这一技术开启了神经科学的新时代。
光遗传学是一种用光来控制特定细胞活动的技术。成年人的大脑约有900亿个神经细胞，不同类型的细胞相互交错，功能各异。要弄清某一类细胞的作用，最直接的方法是单独改变其活动并观察动物的行为变化。但长期以来，这是一道难题。常用的电刺激无法区分细胞类型，药物虽然可以针对某一类细胞，但起效时间较长，跟不上神经信号的速度。因此，科学家只能观察到某个脑区在某种行为发生时变得活跃，却无法证明具体哪一类细胞引起了这种行为。
光遗传学解决了这一困境。它的名称概括了两个要素：“遗传”决定哪些细胞被选中，“光”决定这些细胞何时被激活。细胞膜上分布着许多离子通道，如同一扇扇门：门关着，细胞保持安静；门一开，带电的离子涌入，细胞就会发出一次电信号。光遗传学的做法是给目标细胞装上一种只在光照下才打开的“门”。研究者选定一种光敏蛋白，借助病毒载体将其基因送入目标神经细胞，使其细胞膜上长出这种通道，然后通过植入的细光纤把光送到相应脑区。蓝光照射时，门打开，细胞随即发出信号；光熄灭后，细胞恢复安静，前后间隔只有几毫秒。换用另一类光敏蛋白，光照则会让细胞安静下来。两者配合，研究者就能随时“打开”或“关闭”同一类神经细胞。
早期实验展示了光遗传学的能力。2007年，研究者用光照射小鼠运动皮层中的特定细胞，引起了胡须的运动；同年，他们用光激活下丘脑中的一类细胞，唤醒了睡眠中的小鼠。2012年，研究者标记出小鼠形成恐惧记忆时活跃的一群海马细胞，之后在安全环境中用光重新激活它们，小鼠再次表现出恐惧。
光遗传学对医学的价值在于帮助认识疾病。借助这一方法，研究者识别出了与疼痛、进食、睡眠、奖赏和社会行为相关的神经回路，并发现焦虑这类复杂状态是由多条功能不同的回路共同构成的。这些研究加深了人们对抑郁症、焦虑症、精神分裂症、阿尔茨海默病和帕金森病的理解。当研究者知道哪一类细胞、哪一条连接与某种症状相关时，就有可能设计出更有针对性的干预手段，同时减少对其他功能的影响。
在治疗方面，进展最快的是眼科。视网膜色素变性是一种遗传性疾病，会逐渐破坏视网膜中负责感光的细胞，最终导致失明，但视网膜中向大脑传递信号的神经节细胞往往仍然存活。光遗传学治疗的思路是让这些存活的细胞承担感光的任务。2021年，《自然·医学》报道了一名患者的治疗结果：研究团队将光敏蛋白的基因送入其视网膜神经节细胞，使这些细胞能够对光产生反应。患者佩戴的专用眼镜把外界图像转化为适当的光刺激，投射到视网膜上。经过训练，这名失明多年的患者恢复了部分视觉，能够辨认并抓取桌上的物体。2025年，一项纳入6名斯塔加特病患者的Ⅱ期研究也报告了治疗后部分视觉指标的改善。此外，现有的人工耳蜗依靠电流刺激听神经，研究者希望借助光遗传学以更高的精度激活听神经。
目前，光遗传学主要仍是一种研究工具。用于人体时，既要把外源基因安全地送入目标细胞，又要让光抵达相应部位，因此现有的临床尝试多集中在眼睛这类光线易于到达的器官。已发表的人体研究规模还很小，疗效能维持多久、哪些患者能够受益以及长期安全性如何，都有待更大规模的对照研究来回答。
